A Wiskott-Aldrich-szindróma egy ritka, immunhiányos betegség, amely az X-kromoszómához kötött genetikai rendellenesség következtében alakul ki, és leginkább fiúgyermekeket érint. A betegség lényege, hogy a vérképző sejtekben hiányzik vagy nem megfelelő mennyiségben van jelen egy fontos protein, ami az immunrendszer működéséhez szükséges. A tünetek már a születés után vagy kora gyermekkorban megjelenhetnek, és közéjük tartozik az alacsony vérlemezkeszám, ami miatt gyakoriak a vérzések, véraláfutások, valamint a bőr ekcéma jellegű elváltozásai, melyek viszketéssel és hámlással járnak. Az immunrendszer gyengesége miatt a gyermekek különösen hajlamosak a gyakori és súlyos fertőzésekre, mint a tüdőgyulladás, arcüreggyulladás, középfülgyulladás, valamint súlyosabb esetekben agyhártyagyulladás vagy vérmérgezés sepsis is előfordulhat. Az antitestek termelése sem megfelelő, például az IgM mennyisége alacsony, míg az IgA és IgE szintek magasabbak a normálisnál. Emellett a betegek hajlamosak autoimmun betegségekre is, ahol a szervezet saját sejtjeit támadja meg, például az erek gyulladása, vérszegénység, ízületi gyulladás vagy vesebetegség formájában. A betegség előrehaladtával a gyermekeknél fokozott a rosszindulatú betegségek, például leukémiák és lymphomák kialakulásának kockázata, így rendszeres orvosi ellenőrzés szükséges. Az alacsony vérlemezkeszám súlyos vérzési rendellenességeket is okozhat, például orrvérzést, véres székletet, és veszélyes helyzetet teremthet esések során, amikor koponyaűri vérzés alakulhat ki. Az érintettek számára különösen fontos a folyamatos orvosi felügyelet, mivel a beteg gyerekek ritkán érik meg a felnőttkort, ha nem kapnak megfelelő kezelést.